아스트로젠, 자폐스펙트럼장애 치료제 임상2상 성공!

(주)아스트로젠 사옥 전경, 대구시

대구시는 난치성 신경질환 치료제 개발 창업기업인 (주)아스트로젠이 자폐스펙트럼장애 치료제로 개발 중인 AST-001(개발명) 국내 2상 임상시험에서 어린이 자폐스펙트럼장애 핵심증상 개선에 대한 유효성 및 안전성을 확인하고 임상 2상을 성공적으로 종료했다고 전했다.

 

스타벤처육성사업 등의 창업기업 맞춤형 지원으로 성장한 (주)아스트로젠은 2020년 중소벤처기업부 아기유니콘, 2021년 대구시 Pre-스타기업으로 선정되었으며 대구시의 IPO(기업공개) 지원사업을 발판으로 코스닥 상장을 준비하고 있는 지역 기업이다.

 

(주)아스트로젠은 식품의약품안전처(이하 ‘식약처’)에 2상 임상시험 결과보고서 제출을 완료했으며, 2023년 3월 16일(목) 3상 임상시험계획서(IND)를 신청해 해당 치료제가 소아 자폐스펙트럼장애 핵심증상에 대한 치료제로 출시될 가능성이 크게 높아졌다.

 

자폐스펙트럼장애의 핵심증상은 사회적 의사소통 및 상호작용의 지속적인 결함과 제한적이고 반복적인 행동을 들 수 있는데, 현재 핵심증상을 개선하는 치료제가 없다.

 

(주)아스트로젠은 2021년 상반기가 극심한 코로나 팬데믹 시기였음에도 불구하고 유례가 없는 7개월이라는 짧은 기간 동안 임상 2상 환자 모집을 마치고 자폐스펙트럼장애로 진단받은 만 2 ~ 11세 어린이 총 151명을 대상으로 전국의 주요 대학병원＊에서 AST-001 치료제의 유효성 및 안전성 평가를 위한 2상 임상시험을 완료＊＊했다.

＊ 삼성서울병원, 서울아산병원, 양산부산대학교병원, 고려대학교 구로병원, 강원대학교병원, 전북대학교병원, 칠곡경북대학교병원, 한양대학교병원, 순천향대학교병원, 인제대학교 백병원

＊＊ 2상 임상시험 기간: 2021.2.~2022.5월(1년4월)/식약처 결과보고서 제출: 2022.12월

 

2상 임상시험에서 일차 유효성 평가변수인 바인랜드 적응행동척도＊ 조합점수에서 위약(시험약 효과를 감정할 목적의 대조약) 대비 시험약에서 통계적으로 유의한 개선이 확인됐으며(p=0.042), 바인랜드 적응행동 조합점수의 하위 영역 중 의사소통 영역과 운동기술 영역에서도 위약 대비 시험약의 유의성을 보였다.

＊ 바인랜드 적응행동척도(사회적 적응행동을 측정하기 위한 표준평가 도구): 생후부터 만 18세 11개월까지 의사소통, 일상생활 기술, 사회화, 운동기술 등 4개의 개별적인 영역에서 적응행동을 측정하기 위한 구조화된 인터뷰 평가로 장애인과 비장애인의 사회적 능력을 판단하기 위한 검사

 

그리고 전반적 임상 인상 중증도 척도(임상의들이 평가하는 환자의 중증도) 및 부모 양육스트레스 평가도 유의성을 확인해 자폐스펙트럼장애 2상 임상시험 목적을 성공적으로 달성했다.

 

(주)아스트로젠 관계자에 따르면 임상시험 책임자로 참여한 정유숙 삼성서울병원 소아정신건강의학과 교수는 “보건복지부 질병 분류별 통계에 따르면 소아기 자폐증(질병코드 F84.0)은 2011년 4,173명에서 2021년 12,988명으로 약 3배 증가해 높은 증가율을 보이고 있다. 2상 임상시험 결과를 통해 자폐스펙트럼장애 핵심 증상의 치료적 유의성과 안전성을 확인할 수 있었다”라며 AST-001 시럽의 긍정적인 임상결과를 언급했다.

 

안중곤 대구시 경제국장은 “대구시는 헬스케어, UAM, 비메모리 반도체, 로봇, ABB와 같은 지식·기술집약적 미래 신산업을 선도하기 위해 관련 창업기업을 성장단계별로 집중 지원하고 있다. (주)아스트로젠의 이번 성과를 계기로 향후 지역의 신약개발 창업과 의료산업이 획기적으로 확대되기를 기대하고 있다”라고 말했다.

 

By 요즘대구